La terapia genética funciona para curar a los "niños burbuja"

Foto: Para protegerse de los gérmenes,David Vetter vivió dentro de una cámara de plástico durante 12 años. Murió en 1984 a causa de las complicaciones de un  transplante de médula. Su historia junto con Ted DeVita inspiraron la película de 1976 "El niño en el plástico de burburjas". Crédito: Archivo fotográfico de la Facultad de Medicina de la Universidad Baylor (Tejas, Estados Unidos). 

Investigadores del hospital de St. Jude Children´s Research Hospital de Estados Unidos han usado de forma segura la terapia genética para tratar a ocho niños con el desorden del sistema inmune conocido como la enfermedad de los "niños burbuja", llamada así después de que los pacientes, que crecieron en 1970 tuvieron que encerrarse en una burbuja de plástico para evadir los patógenos. En el estudio, publicado el 18 de abril de 2019 en la revista "The New England Journal of Medicine", los investigadores usaron virus inofensivos para insertar el gen perdido llamado IL2RG en células de la médula ósea tomadas de los infantes con trastorno de inmunodeficiencia combinada grave ligada al cromosoma X (IDCG-X). La primera terapia genética para tratar IDCG-X fue probada dos décadas atrás y pareció exitosa, pero algunos pacientes después desarrollaron leucemia debido a la activación de un gen cancerígeno. Los científicos reportaron que en el nuevo estudio se usó un virus más seguro así como quimioterapia para hacer espacio para las células reparadas, un paso más efectivo para restaurar el sistema inmune de los bebes.

Foto: Peter B.,niño tratado con la terapia génica de St. Jude y su madre. La terapia se basa en el virus de inmunodeficiencia humana, un lentivirus que puede infectar células que no se están dividiendo. Los investigadores han rediseñado el lentivirus para transportar una copia normal de IL2RG a las células madre de la sangre de los pacientes y para que se autoactiven. Crédito: St. Jude Children's Research Hospital / Seth Dixon.

Fuente:
Mamcarz, E., Zhou, S., Lockey, T., Abdelsamed, H., Cross, S. J., Kang, G., ... & Li, C. (2019). Lentiviral gene therapy combined with low-dose busulfan in infants with SCID-X1. New England Journal of Medicine, 380(16), 1525-1534.